EURORDISilta ehdotus eurooppalaiseksi harvinaissairauksien toimintasuunnitelmaksi

Yhteistyö on välttämätöntä

Harvinaissairauksien kanssa elää Euroopassa noin 30 miljoonaa ihmistä. Noin 85 % harvinaissairauksista koskettaa alle 500:aa ihmistä EU:ssa, joten tiedon, tutkimusinfrastruktuurien, rajat ylittävän hoidon ja erikoisosaamisen jakaminen vaatii eurooppalaista yhteistyötä.

Euroopalla on tähän jo vahva perusta: eurooppalaiset osaamisverkostot (ERN), Orphanet, harvinaislääkkeiden sääntelykehys, ERDERA ja kansalliset suunnitelmat. EURORDIS yhdistää nämä kaikki ehdotuksessaan pitkäjänteiseksi toimintakokonaisuudeksi.

Ehdotuksella tavoitellaan yhdenvertaisempaa tulevaisuutta

Ehdotus on laadittu yhdessä harvinaissairaiden, järjestöjen, kliinikoiden, tutkijoiden, viranomaisten ja yritysten kanssa. Ehdotuksessa on esitelty 18 ensisijaista tehtävää, jotka on jaettu kuuteen osa-alueeseen: diagnostiikan parantaminen, erityistason terveydenhuollon kehittäminen, hoidon ja palvelujen integrointi sekä sosiaalinen osallisuus, tietopohjan vahvistaminen, tutkimuksen kehittäminen sekä lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden saatavuuden turvaaminen.

Noin 95 %:iin harvinaissairauksista ei ole hyväksyttyä hoitoa. Diagnoosin saaminen kestää keskimäärin lähes viisi vuotta. Jäsenvaltioiden välillä on suuria eroja. Yhteinen suunnitelma voisi parantaa terveyttä, tutkimusta, innovaatioita ja yhdenvertaisuutta.

Ehdotuksessa esitetään pitkäjänteistä, sitoutuvaa EU-yhteistyötä, jossa laaditaan yhteisiin tavoitteisiin pohjaava ja nykyisiä voimavaroja hyödyntävä toimintasuunnitelma, jonka toimeenpanoa ja etenemistä seurataan. EURORDIS kehottaa Euroopan komissiota valmistelemaan ehdotuksen pohjalta EU:lle toimintasuunnitelman ja edellyttämään jäsenvaltioilta sitoutumista ja riittäviä resursseja.

Poliittinen tuki on tärkeä

Poliittinen tuki yhteiselle suunnitelmalle vahvistuu. Euroopan parlamentin kansanterveysvaliokunta hyväksyi 28.9.2026 mietinnön, jossa vaaditaan toimintasuunnitelmaa ja myöhempää asetusta. Täysistuntoäänestystä odotetaan marraskuun lopulla 2026.

EU:n vuosien 2028–2034 rahoituskehys vaikuttaa myös tuleviin harvinaissairausinvestointeihin. Valmisteilla olevat säädökset voivat vahvistaa järjestelmän osia, mutta EURORDISin mukaan ne eivät yksin riitä yhdistämään diagnostiikkaa, hoitoa, tietoa, tutkimusta ja hoitojen saatavuutta. EURORDIS pyytää EU:n neuvostoa sekä jäsenvaltioita tukemaan yhteistä suuntaa ja uudistamaan neuvoston suosituksen vuoden 2027 loppuun mennessä.

Lue tiivistelmä ehdotuksesta (englanninkielinen PDF-tiedosto)

Lue ehdotus kokonaisuudessaan (englanninkielinen PDF-tiedosto)